［法新社華盛頓12月12日電］周三公佈的一項新研究指出，科學家們已經研製出將幹細胞和基因療法相結合起來治療肌肉萎縮遺傳疾病的方法。
義大利米蘭大學伊萬·托倫特率領的研究小組利用人體細胞在老鼠身上進行的研究表明，它們可以引發肌肉萎縮最常見的形式杜氏肌營養不良症，然後治癒它，從而爲全世界數百萬患者帶來了希望。
他們還指出，杜氏肌營養不良患者自己的細胞可以用於治療，這就減少了發生排斥反應的可能。
杜氏肌營養不良是一種遺傳疾病。在這種疾病中，幫助合成肌細胞增強蛋白的基因發生了變異。肌細胞增強蛋白對於阻止對肌肉的破壞起到至關重要的作用，而變異基因的出現會影響肌細胞增強蛋白的産生，引起肌肉萎縮。
在實驗中，托倫特和他的小組從杜氏肌營養不良患者身上獲得肌肉幹細胞CD133＋。這些細胞被植入老鼠身上，從而産生與人類杜氏肌營養不良症患者類似的變異肌肉組織。
研究者繼而從患者身上取得更多肌肉幹細胞，修復其中被破壞的肌細胞增強蛋白基因，於是肌細胞增強蛋白的産生就能恢復正常。
這些細胞被植入患者的老鼠身上後，老鼠開始産生健康的肌肉組織，杜氏肌營養不良得到了治療。
托倫特在研究總結中說：“這些資料表明，轉基因血液或肌肉中的CD133＋幹細胞可以用於今後杜氏肌營養不良症的自體移植治療”。
（本文轉載自2007年12月14日《參考消息》第七版）
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